Різне

Злом себе: обіцянка генної терапії

Злом себе: обіцянка генної терапії

В даний час генна терапія використовується для розробки стратегій лікування різноманітних генетичних захворювань. За останні роки він зайшов далеко далеко і швидко стає перспективною методикою для багатьох людей з невиліковними захворюваннями.

Це дуже потужна технологія, яка дозволяє вченим маніпулювати ДНК легше, ніж будь-коли раніше. CRISPR-Cas9 - один із найпопулярніших сучасних прикладів цього методу редагування геному.

Але, як ви можете собі уявити, не всі в захваті від цієї сфери, що швидко розвивається.

ПОВ’ЯЗАНІ: ДОСЛІДНИКИ УСПІШНО ЗЛАМАТИ КОМП’ЮТЕР, ЩО ВИКОРИСТОВУЄТЬ ДНК, КУПЕНУ ОНЛАЙН

Що таке редагування генів?

Редагування геному (також відоме як редагування генів) - це група технологій, що забезпечують вченим можливість маніпулювати ДНК організму. Використовуючи цю технологію, генетичний матеріал можна додавати, видаляти або змінювати в певних місцях геному.

CRISPR-Cas9 (або кластеризовані регулярно проміжні короткі паліндромні повтори - асоційований з CRISPR білок 9, щоб дати йому повну назву) - одна з найпоширеніших методик, що використовуються в цій галузі.

"Система CRISPR-Cas9 викликала багато хвилювання в науковому співтоваристві, оскільки вона швидша, дешевша, точніша та ефективніша за інші існуючі методи редагування геному". - Medium.com.

Чи кодується ДНК?

Ген - це інструкція, написана мовою коду ДНК, яка має чотири хімічні літери або основи (нуклеобази):

- А - аденін,

- C - цитозин,

- Т - тимін (або урацил (U) в РНК), і;

- G - Гвінін.

Ці нуклеобази, як правило, утворюються парами за певною передбачуваною схемою. Кожне A завжди в парі з T, а кожне G завжди з C.

Вчені можуть визначити точну послідовність за допомогою методики, яка називається секвенування ДНК, щоб виявити порядок цих пар основ.

Генетичний код - це сукупність правил, за якими інформація кодується в генетичному матеріалі. Це може бути як у послідовності ДНК, так і в РНК, які згодом «перекладаються» у білки (амінокислотні послідовності) у всіх живих клітинах.

У цьому сенсі можна сміливо стверджувати, що ДНК справді закодована. Мало того, але воно несе величезну кількість інформації про організм та його минуле.

Всупереч поширеній думці, вчені зараз починають розуміти, що те, що раніше вважалося ДНК-сміттям, насправді має життєво важливе значення для живого організму.

Для редагування генів важлива не тільки ДНК. Ферменти, які функціонують у клітинах для копіювання, розрізання та з’єднання молекул ДНК, також використовувались як ключові інструменти для розробки нових революційних методів у молекулярній біології.

Програми включають клонування генів та експресію їх білків, а також картографування розташування генів на хромосомах.

Як застосовується Crispr?

"CRISPR-Cas9 був адаптований до природної системи редагування геному у бактерій". - Quizlet.com.

«У дикій природі» ці бактерії захоплюють фрагменти ДНК від вірусів, що вторглися. Використовуючи цей захоплений генетичний матеріал, бактерії продовжують створювати сегменти генетичного коду, відомі як масиви CRISPR.

Ця стратегія дозволяє бактеріям використовувати масиви CRISPR для "запам'ятовування" вірусів (або тісно пов'язаних з ними).

"Якщо віруси атакують знову, бактерії виробляють сегменти РНК із масивів CRISPR для націлювання на ДНК вірусів. Потім бактерії використовують Cas9 або подібний фермент для розрізання ДНК, що відключає вірус". - Quizlet.com.

Система CRISPR-Cas9 працює більш-менш однаково в лабораторії. Дослідники створюють невеликий шматочок РНК з короткою послідовністю «керівництво», яка приєднується (зв’язується) із певною послідовністю-мішенню ДНК у геномі.

РНК також зв’язується з ферментом Cas9.

Як і у бактерій, модифікована РНК використовується для розпізнавання послідовності ДНК, а фермент Cas9 розрізає ДНК у цільовому місці. Хоча Cas9 є ферментом, який використовується найчастіше, інші ферменти (наприклад, Cpf1) також можуть бути використані.

Після розрізання ДНК дослідники використовують власний механізм відновлення ДНК клітини, щоб додати або видалити шматочки генетичного матеріалу або внести зміни в ДНК, замінивши існуючий сегмент на замовлену послідовність ДНК.

Методи CRISPR дозволяють здійснювати сплайсинг генів без введення чужорідних бітів ДНК.

Він має безліч захоплюючих застосувань, включаючи потенціал остаточної перемоги раку.

Для чого використовується сплайсинг генів?

Як ми бачили, гени - це послідовності ДНК, що кодують білок. Сплайсинг генів - це форма генної інженерії, коли конкретні гени або цілі генні послідовності вставляються в геном іншого організму.

За допомогою методів генного сплайсингу можна виробляти такі речі, як вакцини.

Наприклад, використовуючи ДНК шкідливого вірусу та зрощуючи їх у геном нешкідливого штаму бактеріального штаму.

Коли бактерії виробляють вірусний білок, цей білок можна збирати. Оскільки бактерії швидко та легко ростуть, велика кількість цього білка може бути витягнута, очищена та використана як вакцина.

Потім цей білок може бути введений людині шляхом ін’єкції, що спричинить імунну відповідь. Коли людина інфікується вірусом природним впливом, може бути ініційована швидка імунна реакція завдяки первинному щепленню.

Ще одне застосування технології генних спецій пов’язане з геном, який бере участь у виробництві вітаміну В. Конкретний ген може бути видалений з геному моркви та злитий в геном рису.

Роблячи це, генно-інженерний рекомбінантний штам рису модифікується для отримання вітаміну В!

Це може мати багато корисних наслідків для здоров’я, особливо в країнах третього світу, які покладаються на рис як на основне джерело їжі і не мають доступу до інших джерел їжі, багатих на вітаміни.

Отже, технологія сплайсингу генів дозволяє дослідникам вставляти нові гени в існуючий генетичний матеріал геному організму, щоб цілі ознаки, від стійкості до хвороб до вітамінів, могли бути скопійовані з одного організму та передані іншому.

При сплайсингу ДНК ДНК одного організму розрізається, а ДНК іншого організму вислизає в щілину. Результатом є рекомбінантна ДНК, яка включає особливості організму господаря, модифікованого ознакою в чужорідній ДНК.

Концепція проста, але на практиці складна через багато взаємодій, необхідних для активності ДНК.

Цікаві минулі приклади включають використання зрощеної ДНК для: -

- створити сяючого кролика-кролика (як ти робиш),

- розводити козу, молоко якої містить шовковий павук, і;

- для усунення генетичних дефектів у хворих людей.

ДНК і генетичні функції дуже складні і обмежені певним пунктом, не в останню чергу завдяки їх потенційним етичним наслідкам у майбутньому. Наприклад, навряд чи ми коли-небудь зможемо створити жирафа зі бивнями слонів - але він має інші явні переваги, які накопичуватимуться лише з часом.

Скільки коштує Crispr?

Згідно з доповіддю, опублікованою на Незалежно, вартість лікування CRISPR коливається приблизно $500,000 до $ 1,5 млн.

Протягом усього життя такі препарати, як Нусінерсен (застосовується для лікування атрофії м’язів хребта), можуть бути ще дорожчими. Оцінки є $750,000 в перший рік, а потім - $375,000 на кожен наступний рік на все життя.


Перегляньте відео: Как спасти Беларусь от психических травм. Ответы на вопросы психологов. Игорь Погодин (Може 2021).